>b's weblog

Human genome editing (GE) is a process by which DNA sequences are added, deleted, altered or replaced at specified location(s) in the genome of human somatic cells, ex vivo or in vivo, using nuclease-dependent or nuclease-independent GE technologies. 1 GE is a type of gene therapy that relies on GE components2 to edit DNA. When a monogenic disease3 is caused by gene variants that differ among patients – including rare gene variants that are unique to a patient or shared by only a few patients – the GE components can be tailored to target each patient’s specific pathogenic gene variant. An individualized GE product4 can be designed to include multiple product variants, 5 each tailored to target a specific pathogenic gene variant in the gene of interest.

This guidance is intended for sponsors and applicants developing individualized GE products.

Die Genom-Editierung (GE) beim Menschen ist ein Verfahren, bei dem DNA-Sequenzen an bestimmten Stellen im Genom menschlicher somatischer Zellen – ex vivo oder in vivo – mithilfe von nukleaseabhängigen oder nukleaseunabhängigen GE-Technologien hinzugefügt, gelöscht, verändert oder ersetzt werden. 1 Die GE ist eine Form der Gentherapie, die auf GE-Komponenten2 zur Bearbeitung der DNA basiert. Wenn eine monogene Erkrankung³ durch Genvarianten verursacht wird, die sich von Patient zu Patient unterscheiden – einschliesslich seltener Genvarianten, die bei einem Patienten einzigartig sind oder nur bei wenigen Patienten vorkommen –, können die GE-Komponenten so massgeschneidert werden, dass sie auf die spezifische pathogene Genvariante jedes einzelnen Patienten abzielen. Ein individualisiertes GE-Produkt⁴ kann so konzipiert werden, dass es mehrere Produktvarianten⁵ umfasst, die jeweils auf eine bestimmte pathogene Genvariante im betreffenden Gen zugeschnitten sind.

Dieser Leitfaden richtet sich an Sponsoren und Gesuchsteller, die individualisierte GE-Produkte entwickeln.

Den Entwurf des Leitfadens gibt's hier (Sicherungskopie).